Cernais S.r.l.

startup biotecnologica - obiettivo identificare e sviluppare potenziali terapie per il trattamento di malattie genetiche rare

CERNAIS SRL è una startup biotecnologica innovativa fondata nel 2024 a Pisa come Spin-off dell’Università di Pisa, con sede operativa presso il Polo Tecnologico di Navacchio. L’azienda sviluppa terapie curative mirate all’RNA per malattie genetiche rare e disturbi dello sviluppo neurologico, con un focus particolare sulle patologie legate al cromosoma X, come la sindrome di Rett (MECP2), il disturbo da deficit di CDKL5 (CDD) e altre malattie causate dalla perdita dell’espressione di proteine funzionali. La nostra missione è accelerare la scoperta di terapie in grado di modificare il decorso della malattia, combinando intelligenza artificiale avanzata con biologia molecolare, strutturale e dell’RNA, riducendo così tempi e costi di sviluppo e aumentando al contempo la probabilità di successo terapeutico. CERNAIS ha sviluppato una piattaforma proprietaria basata su intelligenza artificiale capace di identificare RNA-Modifying Molecules (RMMs) — piccole molecole somministrabili per via orale che possono: ● ripristinare l’espressione proteica, oppure ● correggere lo splicing aberrante, ● attivare siti di splicing criptici e conservativi del frame, ● modulare la struttura dell’RNA e le interazioni RNA–proteina, ● modulare la funzione dell’RNA. Questi meccanismi abilitano una strategia terapeutica trasformativa che integra e, in molti casi, supera i limiti degli oligonucleotidi antisenso (ASO) e della terapia genica. Grazie a una libreria proprietaria di oltre 12.000 piccole molecole e a due piattaforme di IA validate — una per la predizione della bioattività e una per il modellamento dell’interazione RNA–piccole molecole — CERNAIS ha già identificato diversi composti attivi: - piccole molecole terapeutiche per la sindrome di Rett, capaci di ripristinare l’espressione di MECP2 o modulare pathway correlati a MECP2; - RNA-Modifying Molecules che correggono lo splicing in CDKL5, attivando accettori criptici conservativi del frame nell’esone 12 e ripristinando una proteina CDKL5 funzionale; - ulteriori candidati RMM mirati a disturbi dello splicing, inclusi quelli con siti accettori criptici noti o regolazione esonica dipendente da ESE (ad esempio target RNA strutturati analoghi ai meccanismi dell’esone 7 di SMN2). Queste molecole hanno mostrato attività in sistemi cellulari rilevanti per la malattia, inclusi neuroni umani derivati da iPSC e saggi reporter di splicing, dimostrando la capacità di recuperare i livelli proteici, ripristinare uno splicing corretto e attivare processi funzionali di maturazione dell’RNA. CERNAIS sta ora avanzando i propri candidati terapeutici verso una piena validazione preclinica e la protezione brevettuale, mentre amplia la pipeline basata su RMM per includere ulteriori malattie rare regolate dallo splicing.